Генная терапия победила слепоту

В исследовании участвовали трое человек. Самым успешным стало лечение 17-летнего Стивена Ховарта, который страдал наследственной атрофией зрительных нервов. Клетки сетчатки его глаза постепенно отмирали из-за поражения гена RPE65. До начала лечения он различал только источники яркого света и практически не ориентировался в темноте, а к 30 годам ему грозила полная слепота. После проведенной генной терапии Ховарт смог свободно ориентироваться в полутемном пространстве.

Чтобы уменьшить возможность осложнений, лечение применили только к одному глазу, тому, который видел хуже. Среди побочных эффектов предполагались разрывы сетчатки глаза или воспаления. На данный момент отрицательных явлений не наблюдается, и Стивен настроен вполне оптимистически. О своем недуге Ховарт с облегчением замечает: "Мысли о болезни подавляли и угнетали меня. Теперь мне не нужно об этом думать. Словно гора с плеч свалилась".

Успех воодушевил не только больных, но и самих врачей. "Получить такие показатели на группе всего из трех пациентов - это потрясающе. Я с трудом припоминаю, когда меня настолько воодушевляла наша наука и то, чего она способна достигнуть", - поделился впечатлениями профессор Робин Али из Института офтальмологии.

Результаты других испытуемых оказались не столь впечатляющими. Специалисты объясняют это тем, что болезнь Стивена Ховарта не была настолько запущена.

Ученые планируют продолжать исследования в данной области и хотят опробовать генную терапию при лечении детей. Сложность состоит в том, что врач не имеет права на ошибку - он может сделать только одно уникальное изменение в генетической структуре пациента.